Notre principal candidat médicament, Ruvembri est une petite molécule administrée par voie orale pour le traitement de maladies neuromusculaires. Sur la base de résultats d’études cellulaires et animales, Ruvembri stimule la résilience biologique par l’activation du récepteur MAS et pourrait potentiellement améliorer la fonction musculaire et préserver la force, la mobilité et la capacité respiratoire dans divers états de fonte musculaire liés à l’âge.
RUVEMBRI ACTIVE LE RÉCEPTEUR MAS, UN FACTEUR CLÉ DU MÉTABOLISME MUSCULAIRE
Nos études pré-cliniques ont permis de démontrer que Ruvembri active le récepteur MAS, un élément clé du système rénine-angiotensine, ou SRA. Le SRA est un système endocrinien fondamental connu pour contrôler l’équilibre des fluides et la tension artérielle, jouant un rôle clé de fonction cardiovasculaire. Il participe à la régulation du métabolisme des muscles lisses, cardiaques et squelettiques, et joue un rôle fondamental dans la fonction et la mobilité musculaires dans un contexte pathologique.
Le mécanisme d’action via l’activation du récepteur MAS est illustré dans le diagramme ci-dessous :
Ruvembri déclenche deux importantes voies de signalisation en aval des récepteurs MAS dans les myocytes, qui sont altérées dans de nombreux cas de perte de masse musculaire :
- La voie PI3K/AKT/mTOR – Augmente la synthèse des protéines, préserve la masse musculaire et augmente la force musculaire
- La voie AMPK/ACC – Stimule la production d’énergie, accroît la force musculaire et la mobilité
L’activation du MAS dans les muscles squelettiques et lisses stimule le métabolisme et la force musculaire, avec un impact potentiel sur la mobilité ou les fonctions respiratoires.