MYOPATHIE DE DUCHENNE : PROGRAMME CLINIQUE MYODA
1. Une maladie génétique rare avec des options de traitement limitées
La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie rare d’origine génétique qui touche 1 garçon sur 5 000 à la naissance, soit 220 000 personnes dans le monde. Elle est caractérisée par une dégénérescence accélérée des muscles, responsable d’une perte de mobilité, d’une insuffisance respiratoire et d’une cardiomyopathie, entrainant un décès prématuré, généralement entre 25 et 30 ans.
Malgré les progrès de la recherche depuis plusieurs années, aucun traitement n’est en mesure de guérir ou de contrôler efficacement la progression de la maladie. Les solutions actuellement utilisées, que ce soient les thérapies génétiques ou la prise de corticostéroïdes, sont controversées et ne parviennent pas à enrailler le développement de cette maladie neuromusculaire. Lorsque la maladie atteint son stade le plus avancée, l’assistance respiratoire est la seule solution préconisée mais elle nuit considérablement à la qualité de vie des patients.
2. Le programme clinique MYODA vise à développer un médicament de premier ordre
Biophytis a reçu une autorisation d’IND (Investigational New Drug) de la FDA (U.S. Food and Drug Administration) en décembre 2019 pour le développement clinique de BIO101 (20-hydroxyecdysone) dans une formulation pédiatrique pour la myopathie de Duchenne. BIO101 (20-hydroxyecdysone) a pour ambition d’améliorer les capacités respiratoires des patients non ambulatoires aux stades avancés de la maladie. Les effets positifs de BIO101 ont été démontrés sur des modèles animaux et permettent une amélioration de la capacité respiratoire.
3. Un plan de développement accéléré
BIO101 dispose d’ores et déjà d’une désignation de médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis dans cette indication, ce qui permet d’accélérer le développement clinique et les délais d’autorisations de mise sur le marché́.
Au cours des derniers mois le protocole a été affiné pour les agences réglementaires (FDA, EMA). Biophytis a maintenant pour objectif de démarrer un essai clinique de phase 1-2 chez des patients atteints de DMD, non ambulants, souffrant d’insuffisance respiratoire. Cet essai clinique visera notamment à évaluer la pharmacocinétique, la sécurité et l’efficacité clinique de BIO101 dans cette indication. Dans cette optique et afin de mener à bien ce développement, Biophytis est à la recherche de partenaires.